罕病藥一針健保花1億 美國藥廠賺走？醫道出現實

罕見疾病「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症」（AADC缺乏症）基因治療藥物，近日納入健保給付，施打一針要價1億元，引爆各界議論。醫師蘇一峰指出，最近有一種新的說法，稱這個價格是支持台灣生技研發，他覺得傻眼，因為錢是被美國藥廠賺走。醫師吳教恩認為，罕病藥物研發成功率極低，「這不是黑心或壞心，而是商業現實」。

蘇一峰昨（3）日在臉書表示，一針1億元的罕病治療藥物引起討論後，出現一種新的說法，稱讓這種藥一直打下去，就是支持台灣生技研發，讓他很無言，「健保當盤子就是支持台灣生技嗎」。

蘇一峰認為，這種說法的邏輯有問題，因為如果要支持研發，應該是向科技部申請經費，不是想盡辦法從健保挖錢，而且這幾10億元實際上是被美國藥廠拿走，是否會讓台灣生技起飛，他抱持懷疑態度。

土城醫院血液腫瘤科主任吳教恩在臉書發文說，罕病藥物的研發成功率可能不到1％，而每個專案都要花費幾10億台幣研發，只要失敗就是全賠，這些成本累加驚人；罕病藥物使用者不多，每名患者負擔成本自然也會飆升，「這不是壞心、不是黑心，而是商業現實與研發邏輯」。

罕見疾病基金會官網顯示，AADC是第7號染色體上的基因，缺乏時會導致人體多巴胺與血清素不足，造成嚴重發展遲緩、眼動危象、自律神經系統功能失調、吞嚥困難、缺乏語言發展及各種情緒問題，患者出生6個月後會開始有症狀，起初容易被診斷為癲癇、腦性麻痺或先天性肌肉病變等，目前尚無積極有效的治療方式。

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