衛福部公布 12 月生效的 3 項健保給付藥物新制，包括轉移性胰腺癌成人病人第一線治療藥物、停經後轉移性乳癌病人藥物，以及罕見疾病芳香族 L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症罕病新藥。其中，最受矚目的是台灣研發的罕見疾病 AADC 缺乏症基因治療藥物納入健保給付，一劑要價高達一億元，創下健保給付藥物單價最高紀錄。
12 月起，健保將給付 3 種藥物，包括：轉移性胰腺癌成人病人的第一線治療藥物、停經後轉移性乳癌病人藥物，以及罕見疾病「芳香族 L-胺基酸類脫羧基酶（AADC）缺乏症」的基因治療新藥。
在停經後轉移性乳癌治療上，健保將新增給付含 tucidinostat 成分藥品，適用於荷爾蒙受體陽性、HER2 陰性且既有治療後復發或惡化的患者，提供臨床另一選擇。健保署指出，預估第 1 年至第 5 年約 261 至 700 人，預估藥費約 0.63 億元至 1.69 億元。
此外，健保 12 月新制也涵蓋癌症用藥。在轉移性胰臟癌方面，將擴大給付 Onivyde 的藥品組合，作為成人第一線治療。健保署表示，臨床研究顯示，該療法可延長整體存活期與疾病未惡化時間，有助改善胰臟癌治療選擇不足的困境，預估第 1 年至第 5 年約 121 至 152 人受惠，藥費約 0.57 億至 0.71 億元。
AADC 缺乏症屬遺傳性罕病，病童多在 7 歲前出現癲癇樣發作與嚴重運動障礙，過去多在 5 至 6 歲夭折，新療法可望延長壽命至 20 歲以上。衛福部長石崇良曾表示，即便這樣付，全台灣每一個人也只付不到 5 元，卻可以救一個罕病小朋友，絕對值得。
其實，罕見疾病 AADC 缺乏症基因治療藥物，是由台大醫院小兒部暨基因醫學部教授胡務亮團隊研發的基因治療製劑，臨床試驗顯示可讓患者壽命延長至超過 20 歲，該技術後續技轉給美國藥廠，一劑要價近一億元。
健保署說明，新藥通過給付具有重大意義，不但滿足臨床需求，且為唯一治療該疾病的基因療法，終生施打一次。預估生效後第 1 年使用人數 13 人，藥費約 13 億元，之後第 2 年至第 5 年每年新增 5 人，藥費 5 億元。
考量到藥品需由腦殼注射且危險性高，健保署已訂定嚴謹的執行醫院及手術醫師資格標準；患者必須經過健保署審核同意後，依個案申請特殊專案審查，符合給付規定才能用藥。
文/劉一璇、圖/楊紹楚
12 月起，健保將給付 3 種藥物，包括：轉移性胰腺癌成人病人的第一線治療藥物、停經後轉移性乳癌病人藥物，以及罕見疾病「芳香族 L-胺基酸類脫羧基酶（AADC）缺乏症」的基因治療新藥。
在停經後轉移性乳癌治療上，健保將新增給付含 tucidinostat 成分藥品，適用於荷爾蒙受體陽性、HER2 陰性且既有治療後復發或惡化的患者，提供臨床另一選擇。健保署指出，預估第 1 年至第 5 年約 261 至 700 人，預估藥費約 0.63 億元至 1.69 億元。
此外，健保 12 月新制也涵蓋癌症用藥。在轉移性胰臟癌方面，將擴大給付 Onivyde 的藥品組合，作為成人第一線治療。健保署表示，臨床研究顯示，該療法可延長整體存活期與疾病未惡化時間，有助改善胰臟癌治療選擇不足的困境，預估第 1 年至第 5 年約 121 至 152 人受惠，藥費約 0.57 億至 0.71 億元。
AADC 缺乏症屬遺傳性罕病，病童多在 7 歲前出現癲癇樣發作與嚴重運動障礙，過去多在 5 至 6 歲夭折，新療法可望延長壽命至 20 歲以上。衛福部長石崇良曾表示，即便這樣付，全台灣每一個人也只付不到 5 元，卻可以救一個罕病小朋友，絕對值得。
其實，罕見疾病 AADC 缺乏症基因治療藥物，是由台大醫院小兒部暨基因醫學部教授胡務亮團隊研發的基因治療製劑，臨床試驗顯示可讓患者壽命延長至超過 20 歲，該技術後續技轉給美國藥廠，一劑要價近一億元。
健保署說明，新藥通過給付具有重大意義，不但滿足臨床需求，且為唯一治療該疾病的基因療法，終生施打一次。預估生效後第 1 年使用人數 13 人，藥費約 13 億元，之後第 2 年至第 5 年每年新增 5 人，藥費 5 億元。
考量到藥品需由腦殼注射且危險性高，健保署已訂定嚴謹的執行醫院及手術醫師資格標準；患者必須經過健保署審核同意後，依個案申請特殊專案審查，符合給付規定才能用藥。
文/劉一璇、圖/楊紹楚
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